Primeiras vesículas extracelulares (VEs) como veículos terapêuticos direccionados para o cérebro contendo sequências silenciadoras baseadas em miRNAs para tratar a Doença de Machado-Joseph (DMJ) após administração intranasal diária.

Vantagens:
- Linha celular para produzir continuamente os EVs modificados
- 5 vezes mais entrega devido a um tropismo específico para os neurónios
Enriquecimento de 2,5 vezes das sequências de silenciamento em VEs devido à presença de ExoMotifs
Administração não invasiva: Via intranasal

Um método de administração alternativo e eficiente de miRNAs/sequências de silenciamento para tratar a DMJ e outras doenças cerebrais.