Técnicas de silenciamento de RNA (por exemplo, RNAi) visando polimorfismos de nucleotídeo único (SNPs) no mRNA da ataxina-3 em desequilíbrio de ligação com a expansão causadora da Doença de Machado-Joseph.

Entrega por vias minimamente invasivas, incluindo a administração intra-cerebrospinal e intravenosa, utilizando vectores virais adeno-associados (AAVs).