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Uma biblioteca de nanopartículas poliméricas (NPs) activáveis por luz composta por 160 formulações com diversidade físico-química e capacidade de resposta diferencial à luz para a entrega de terapias baseadas em RNA. Diversidade físico-química: permite a seleção das melhores NPs considerando o tipo de célula a ser transfectada, diminuindo o tempo necessário para que a transfecção ocorra. Algumas NPs apresentaram transfecção celular em 10 minutos ou menos. Reatividade diferencial à luz: permite a seleção das NPs mais eficientes no escape endolisossomal após o desencadeamento da libertação pela luz.

Primeiras vesículas extracelulares (VEs) como veículos terapêuticos direccionados para o cérebro contendo sequências silenciadoras baseadas em miRNAs para tratar a Doença de Machado-Joseph (DMJ) após administração intranasal diária. Vantagens: - Linha celular para produzir continuamente os EVs modificados - 5 vezes mais entrega devido a um tropismo específico para os neurónios Enriquecimento de 2,5 vezes das sequências de silenciamento em VEs devido à presença de ExoMotifs Administração não invasiva: Via intranasal Um método de administração alternativo e eficiente de miRNAs/sequências de silenciamento para tratar a DMJ e outras doenças cerebrais.

Sequências de oligonucleótidos optimizadas para o diagnóstico baseado em PCR da etiologia genética da Doença de Machado-Joseph (MJD), a expansão de trinucleótidos CAG no gene ATXN3: a) comprimento da expansão e b) polimorfismos de nucleótido único (SNPs) associados ao alelo mutante. Método para diagnosticar e prever a progressão da MJD e para conceber estratégias específicas de terapia génica. Otimização de oligonucleotídeos e sondas para medir a expressão do mRNA mutante na MJD para complementar o diagnóstico genético e avaliar o potencial de terapias génicas, como a edição ou silenciamento de genes.

Um painel de alergénios da pele e seus derivados exibem uma capacidade extrema/forte na neuroprotecção, visando a via de sinalização Nrf2 para o tratamento e prevenção de doenças neurodegenerativas, nomeadamente a doença de Alzheimer.

Dispositivo para isolar células aderentes de explantes de tecidos, utilizando um método não enzimático. Melhoramentos: - a conceção permite a distribuição de fragmentos de tecido em posições pré-determinadas e imobiliza-os entre o dispositivo e a área de crescimento celular de um recipiente de cultura de tecidos - os fragmentos de tecido são imobilizados durante todo o tempo de cultura, favorecendo a migração das células dos explantes para o recipiente de cultura de tecidos Aplicação do dispositivo para melhorar o isolamento de células de explantes de tecidos

Métodos para reprogramar células estaminais ou células diferenciadas em células hemogénicas e/ou células estaminais hematopoiéticas através da expressão de factores de transcrição num vetor policistrónico. Tratamento ou diagnóstico de doenças do sangue, cancro (especialmente tumores hematológicos) ou doenças infecciosas.

Técnicas de silenciamento de RNA (por exemplo, RNAi) visando polimorfismos de nucleotídeo único (SNPs) no mRNA da ataxina-3 em desequilíbrio de ligação com a expansão causadora da Doença de Machado-Joseph. Entrega por vias minimamente invasivas, incluindo a administração intra-cerebrospinal e intravenosa, utilizando vectores virais adeno-associados (AAVs).

Vacina oral baseada em vesículas extracelulares para a prevenção da giardíase, nomeadamente a Doença Diarreica, uma infeção causada pelo protozoário Giardia lamblia (também conhecido como Giardia intestinalis ou Giardia duodenalis). Problema a resolver: - Todos os anos são registados cerca de 1,7 mil milhões de casos de doença diarreica a nível mundial - A doença diarreica é a segunda principal causa de morte a nível mundial - Perda de produtividade dos trabalhadores e impacto direto nos sistemas de saúde